Perspektywy terapii komórkowej w chorobie Parkinsona.

Both experimental studies and preliminary results of clinical trials performer during the last few years showed that supplementation of striatum by cells producing dopaminę may be effective in the treatment of Parkinson's disease. The use of neural progenitor cells cultured in vitro and directed dopaminergically by exposition to specific instructive factors or by genetic manipulation, results mainly from practical premises. This may allow to overcome the problem of limited availability of human tissue required for transplanta¬tion, to enhance epidemiologic and genetic control of biologic material and to standardize the whole procedure.The perspective of using mature, tissue-specific stem cells from such sources as bone marrow or placental blood (also from skin, olfactory epithelium, etc.) is becoming very real, thus supplying autologous grafts and overcoming difficult ethical and legal problems associated with the use of embryonal stem cells. The use of own host cells for transplantation (or their correct selection from a wide range of available cultured cel lines) would provide optimal conditions for good transplant “take" , it's full integration with host tissues and restoration of normal neural connections in the damaged striatum. This thesis is supported by recently published results of experimental studies on animal models of Parkinson’s disease, indicating the possibility of functional reconstruction of damaged corticobasal circuits after intracerebral transplantation of stem cells. Highlighted are significant problems, which must be solved, before this method will be intoduced into clinical practice.

191-198 s.;

Zarówno badania eksperymentalne, jaki pierwsze próby kliniczne przeprowadzone w ostatnich latach wykazują, że suplementacja prążkowia komórkami produkującymi dopaminę może stać się skuteczną terapią w chorobie Parkinsona. Do użycia w tym celu neuralnych komórek progenitorowych hodowanych in vitro i ukierunkowanych dopaminergicznie poprzez zastosowanie specyficznych czynników instruktywnych lub też manipulacji genetycznych skłaniają głównie względy praktyczne. W ten sposób można pozbyć się problemu ograniczonej dostępności ludzkich tkanek koniecznych do przeszczepu, zwiększyć możliwość kon¬troli epidemiologicznej i genetycznej materiału oraz standaryzacji użytych procedur. W przypadku coraz realniejszej perspekty¬wy użycia dojrzałych, tkankowo specyficznych komórek macierzystych pochodzących z takich źródeł, jak szpik kostny czy krew pępowinowa (ale również, ze skóry,nabłonka węchowego itd.),można uzyskać przeszczepy autologiczne z jednoczesnym ominię¬ciem trudnych problemów etyczno-prawnych wiążących się ze stosowaniem embrionalnych komórek macierzystych. Zastosowa¬nie do przeszczepów własnych komórek gospodarza (lub też właściwy ich dobór immunologiczny z szerokiego asortymentu linii hodowlanych) stwarzałby optymalne warunki prawidłowego przyjęcia transplanta, jego pełnej Integracji z tkanką i odtworzenia prawidłowych połączeń neuronalnych w obrębie uszkodzonego prążkowia. Na poparcie tej tezy przedstawiono wyniki najnow-szych badań doświadczalnych w zwierzęcych modelach choroby Parkinsona, wskazujące na możliwość funkcjonalnej rekon¬strukcji uszkodzonych obwodów korowo-podkorowych po domózgowym przeszczepie komórek macierzystych. Zwrócono też uwagę na istotne problemy, które muszą zostać rozwiązane przed zastosowaniem tych metod w praktyce klinicznej.