Terapia genowa

Celem niniejszej ekspertyzy jest przekrojowe przedstawienie terapii genowych. Poza wyjaśnieniami definicyjnymi oraz opisaniem molekularnych podstaw terapii genowej autorzy szczegółowo przedstawiają trzy przypadki stosowania terapii genowych w codziennej praktyce lekarskiej: (1) Stosowanie zarejestrowanych (o udowodnionym bezpieczeństwie i skuteczności) produktów leczniczych ATMP (2) stosowanie produktów leczniczych w ramach badań klinicznych - ATIMP, w celu zdobycia danych o bezpieczeństwie i skuteczności (3) stosowanie terapii genowej w ramach pojedynczych przypadków klinicznych o charakterze leczenia pacjentów pozostających bez alternatywy terapeutycznej (np. z wykorzystaniem HE-ATMP) oraz stosowanie badanych produktów leczniczych (ATIMP) poza badaniem klinicznym w ramach tzw. dostępu miłosiernego (ang. compassionate use).